现代相关医药学文献所记述的天麻的药用功效非常广泛：天麻能益气、定惊、养肝、止晕、祛风湿、强筋骨。近年来有关研究报告显示，天麻具有镇静、镇痛及抗惊厥、催眠、抗焦虑、抗眩晕、降血压、保护神经细胞、抗自由基损伤及抗氧化、抗炎及增强免疫、改善记忆、抗衰老等诸多功能。主治风湿腰痛、眼歪斜、四肢痉挛、肢体麻木、眩晕头痛、小儿惊厥等。临床证明，天麻素注射液有扩张血管、增强血管弹性的作用，对治疗晕眩和脑基底动脉供血不足而引起的神经症状和心血管系统疾病有显著疗效。还有的将天麻用作高空飞行员的脑保健药物，认为可以增强视神经的分辨能力。

天麻的药用部分是地下块茎。天麻的主要化学成分为植物固醇、酚类、有机酸等。经现代药物分析，主要药用成分为天麻苷( Gastrodin ，天麻素）、天麻苷元、香草醇、香草醛、葡萄吡喃苷、天麻醚苷、对羟基苯甲醛、对羟基苯甲醇琥珀酸、 B ﹣谷甾醇、胡萝卜苷、柠檬酸、甲酯、棕榈酸、蔗糖等。天麻中含量最高的活性成分为天麻素，约占0.33%~0.67%，天麻素无毒性，用药后能够迅速被肠道吸收，最终以尿液的形式排出体外，主要具有镇静、催眠、抗惊厥等作用。

天麻素是天麻的有效成分之一，为白色针状结晶，熔点154~155℃。易溶于水、甲醇、乙醇，不溶于氯仿和醚。其主要代谢产物为天麻苷元（ gastrodigenin , phydroxybenzyl alcohol ，缩写为 HBA )。

天麻具有多种药理作用，大量研究表明，天麻对治疗中枢神经系统疾病、心血管系统疾病、增强人体免疫力、抗氧化、保护神经细胞、治疗耳聋和耳鸣等有良好的药理作用。

邓士贤，莫云强（1979）急性毒性实验发现：小白鼠尾静脉注射天麻素，剂量用到500mg/ kg （折合生药20kg)，观察3d，未见中毒及死亡。小白鼠口服天麻苷元，剂量用到5000mg/ kg 时，未见中毒及死亡。表明天麻素及天麻苷元的毒性很低，证实了《本草纲目》关于天麻无毒的记载。于滨等（2014）报道了天麻细粉片在实验动物中的毒性和安全性。急性毒性试验采用昆明种小鼠和 SD 大鼠各20只，雌雄各半，天麻细粉片剂量为15.0g/ kg 体重，观察14d，记录中毒表现。 Ames 试验采用了菌株TA97、TA98、TA100和TA102，在加S9与不加S9的条件下加入天麻细粉片，剂量分别为8、40、200、1000、5000μ g ／皿。小鼠骨髓细胞微核试验和精子畸变试验均采用昆明种小鼠，天麻细粉片剂量为1.25、2.50、5.00g/ kg 体重，用环磷酰胺40mg/ kg 体重作为阳性对照。30d喂养试验采用 SD 大鼠，雌、雄各40只，天麻细粉片剂量为2.81、5.62、11.25g/ kg 体重，连续喂食30d,观察动物一般状况和体重，测定血液学及血液生化学指标、脏器系数，并进行组织病理学检查。急性毒性试验结果显示天麻细粉片在小鼠和大鼠中的最大耐受剂量（ MTD ）均大于15.0g/ kg 体重，属无毒级。天麻细粉片的 Ames 试验、小鼠骨髓细胞微核试验和精子畸变试验结果均为阴性。30d喂养试验显示动物一般状况良好，各剂量天麻细粉片对动物的体重、进食量、食物利用率以及脏器重量和脏器系数均无明显影响，对动物的血常规和血清生化指标也无明显影响。病理检查显示，高剂量天麻细粉片对动物的肝、肾、胃肠、脾、卵巢（睾丸）等组织无明显毒性。在实验条件下天麻细粉片未见明显毒性以及致畸和致突变作用。

田好亮等（2014）报道了天麻微粉作为保健品开发利用的安全性。依据食品安全性毒理学评价程序和方法进行大、小鼠急性毒性试验和小鼠骨髓细胞微核试验、小鼠精子畸形试验、 Ames 试验及大鼠30天喂养试验。结果大、小鼠经服MTD15g/ kg · bw ，属无毒级；骨髓细胞微核试验、精子畸形试验和 Ames 试验，结果均为阴性；大鼠30d喂养试验对大鼠体重、增重、进食量、食物利用率、脏器系数及血常规、血生化等各项指标均未见不良影响。并对其进行病理组织学观察，肝、脾、肾、胃、十二指肠、睾丸、卵巢均未见明显与摄入样品有关的组织学病理改变。在该试验条件下，天麻微粉符合食品安全性毒理学评价标准对保健食品的要求，作为保健食品有进一步开发利用的价值。